admin 百科大全 2022-12-26 21:19:23

5600万拨款将增加患者获得干细胞治疗的机会

来自加州再生医学研究所的资金将有助于加速希望之城在再生医学方面的重要工作

图 | Alpha Clinic

希望之城国家医疗中心是干细胞和再生医学领域的领导者，利用自我更新的细胞来治疗人类疾病，其阿尔法干细胞诊所（Alpha Clinic）刚刚获得了加州再生医学研究所(CIRM)提供的为期五年的 800 万美元（约5600万人民币）财政资助进一步开展这项工作。

希望之城阿尔法干细胞诊所是 CIRM 阿尔法干细胞医疗体系的一部分，其使命是加速再生医学中基于干细胞的临床疗法，目标是将新的疾病治疗转变为可持续的患者护理计划。

这笔赠款将使 Alpha Clinic 能够加快其使命，使这些先进的治疗方法能够惠及尽可能广泛的人群。

2013 年，CIRM 拨款给希望之城，在加利福尼亚建立了第一家 Alpha 诊所，在John Zaia 医学博士、Aaron D. Miller 和 Edith Miller 基因治疗主席的领导下，研究和开发取得了长足进步。新的拨款将资助这项工作的扩展，作为现任主任，儿科血液学家/肿瘤学家Leo Wang，医学博士，博士, 解释道。

“在过去的十年里，Alpha 诊所参与了 40 多项临床试验，这些试验引入了新的药物或疗法，治疗了数千名患者，并导致食品和药物管理局批准突破性治疗，”Wang 说。“现在的问题是：我们如何接触到目前无法获得这些新疗法和试验的患者？”

什么是再生医学？

再生医学疗法利用干细胞来治疗人类疾病。根据定义，干细胞可以在生物体的整个生命周期中自我替换，并产生具有特殊功能的子细胞，例如，有助于凝血的血细胞。这些特性使干细胞可用于治疗多种疾病。

在针对白血病、镰状细胞性贫血和其他血液疾病的干细胞移植中，移植的造血干细胞可以自我补充，并可以为患者的余生提供功能正常的血液系统。希望之城的血液干细胞移植项目由医学博士 Eileen Smith、血液学和造血细胞移植 Francis & Kathleen McNamara 特聘主席以及医学博士 Marc Stewart领导，执行的移植手术比美国任何其他中心都多。

癌症治疗中的另一个干细胞突破是CAR T 细胞疗法，其中免疫系统 T 细胞被重新编程以破坏癌细胞。City of Hope 是这一领域的世界领先者，这导致许多血癌获得 FDA 的突破性批准。创新试验目前正在测试其他类型恶性肿瘤的 CAR T 疗法，包括乳腺癌、脑癌、卵巢癌和前列腺癌。

目前正在希望之城进行使用胰岛细胞移植恢复胰腺功能的临床试验，它们在治疗 1 型糖尿病方面显示出巨大希望。

City of Hope 也正在开发针对HIV、 COVID-19和神经发育疾病（例如导致儿童脑退化的Canavan 病）的干细胞疗法。

使治疗更具包容性，更容易获得

“再生医学改善人类健康的潜力是显而易见的，我们有责任确保我们能够为我们的患者提供这些疗法，无论他们身在何处。不过，目前，访问障碍很多，”王说。“Alpha Clinic 面临的挑战是弄清楚如何接触到无法获得这些新疗法的患者。”

将临床试验带到社区
希望之城是加利福尼亚州从圣地亚哥到旧金山的六家阿尔法干细胞诊所之一，很快还会有另外三个诊所。这些诊所合作为全州的加利福尼亚人提供广泛的服务。

“阿尔法诊所网络应该为地理问题提供解决方案，”王说。“希望之城可以在加州大学圣地亚哥分校的诊所开展某些试验，而他们也可以在这里开展一些试验。”

另一个解决方案是，希望之城现在在南加州拥有近 30 颗卫星，这有助于采用中心辐射式方法，在我们自己的网络内向南帕萨迪纳、阿普兰和羚羊谷等卫星诊所提供试验。

“我们希望就地为患者提供治疗，而不是让他们来找我们。我们的目标是在未来五年内开始向我们的卫星站点提供其中一些创新疗法，”他说。“我们的网络合作伙伴和强大的临床试验基础设施对于实现这一目标至关重要。”

在Elizabeth Budde, MD, Ph.D的领导下，City of Hope 旨在扩大干细胞疗法范围的举措正在顺利进行中。和医学博士亚历克斯·埃雷拉 (Alex Herrera)，他将与希望之城的阿尔法诊所密切合作，以实现为新疗法提供更广泛途径的目标。

加速引入新疗法，启动并完成临床试验，在过去七年中促进了 700 多项临床试验。”

在成功的基础上，Alpha Clinic 将在转化管道的每个阶段扩展其能力。凭借在临床前工艺开发、监管指导和良好制造工艺方面的专业知识，医学博士 Angelo Cardoso 和博士 Taby Ahsan 将帮助加速希望之城和整个州阿尔法的临床试验诊所网络。

减少种族和文化差异

“这显然是一个非常复杂和根深蒂固的挑战，但我们正面应对它至关重要，”王说。

解决方案始于与机构所服务的社区合作并倾听他们的意见，希望之城多年来一直这样做。City of Hope 的社区福利计划由公共卫生硕士 Nancy Clifton-Hawkins 和 PH 博士 Susan Nyanzi 领导，与社区互动，倾听人们的需求，并找出希望之城如何满足这些需求。

“现在我们想更进一步，考虑如何对这些患者进行临床试验，”Wang 说。“我们需要了解障碍。例如，人们通常不了解试验，因此第一步是将患者教育者和导航员安置在我们患者居住的地方，以告知他们并传播有关试验的信息。”

培训更多再生医学人员

为了扩大 Alpha Clinic 的培训能力，Wang 和他的团队正在与希望之城的国际知名专家合作。Betty Ferrell 博士、MSN、CHPN是护理教育研究领域的世界领先者，Joanne Mortimer 医学博士是女性癌症领域的 Baum 家族教授，长期以来一直致力于培训和指导年轻研究人员。他们将共同举办一个由在线继续教育支持的现场护理教育研讨会，培训整个加州的医护人员进行再生疗法。

未来就在这里

CIRM 的资金来自加利福尼亚州的投票倡议，选民们在投票中批准了对干细胞研究的资助，这项投资正在获得回报，取得了挽救许多生命的突破。有了这项新的 Alpha Clinic 补助金，最先进的治疗方法将很快提供给全州的患者。

“干细胞疗法将是未来的重要组成部分，而且大部分未来已经到来，”Wang 说。“我们已经从根本上改变了我们思考和治疗许多人类疾病的方式，现在我们需要确保每个人都能从这些进步中受益。”

希望之城（City of Hope）国家医疗中心

希望之城（City of Hope）国家医疗中心是一家私立非营利性临床研究中心、医院和医学教育机构，位于美国加州杜瓦迪（Duarte）市，最早创建于1913年，以收治结核病人为主，二次世界大战后逐渐转变为一家综合性的医疗中心，“希望之城”得名于结核病人隔离中心曾经的称呼。

该医疗中心主院区占地110英亩（约45万平方米），包括多个门诊和住院中心，如赫尔福德（Helford）临床研究医院，Michael Amini输血医学中心，格力和理查德布拉沃尔曼（Geri and Richard Brawerman）门诊护理中心和妇科中心。除杜瓦迪主院区之外，希望之城的社区医疗机构遍布南加州各个地区，形成完善的社区服务网络。2017年中心门诊量35万余人次，治疗7万人次。连续十年被《美国新闻与世界报导》列为治疗癌症「美国最佳医院」之一，目前被公认为加利福尼亚州和美国西方地区领先的癌症医院。在最新的治疗癌症「美国最佳医院」的排名中，希望之城排名第十一。希望之城获得了全美领先的监督机构Charity Navigator的最高评价 – 四星级，反映了希望之城健全的财政管理以及财务增长和稳定性。希望之城拥有国际公认的顶尖医疗团队，共同组成了专业的医护团队，并针对每位患者制定个性化的治疗方案。

希望之城医疗中心以基础医学研究成功转化知名，在现代医学发展中取得了里程碑式的成就，比如首次合成人胰岛素，人类生长激素，以及在这些技术基础上开发出来的新型抗癌药物，如赫赛汀，美罗华和阿瓦斯丁等，都已被临床广泛应用。自1976年希望之城成功进行首次骨髓移植手术以来，已成功为14000位患者完成了移植手术。

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